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Selumetinib – wirksam gegen Neurofibrome, aber nicht verfügbar

Eine seltene Erbkrankheit, die bei Kindern Nerventumore verursacht, kann offenbar mit dem Wirkstoff Selumetinib erfolgreich bekämpft werden, zeigt eine kleine Studie mit 24 Teilnehmern. Das als Neurofibromatose Typ 1 (NF1) bekannte Leiden verursacht häufig Geschulste, die nicht operiert werden können. Diese inoperablen plexiformen Neurofibrome wurden jedoch bei allen 24 Kindern in der Studie gebremst, und bei 17 von ihnen schrumpften sie sogar um 20 bis 50 Prozent.

Dr. Widemann vom US-Krebsforschungszentrum NCI leitet mehrere Studien zum Neurofibrom (Foto: NCI)

Den größten Erfolg erzielten die Wissenschaftler um Dr. Brigitte C. Widemann, Leiterin des Pediatric Oncology Branch am National Cancer Institute der USA bei einem Mädchen, das wegen sehr großer Neurofibrome an Hüfte und Unterleib ständig unter Schmerzen litt und an den Rollstuhl gefesselt war. Durch die Behandlung verringerte sich die Tumormasse fast um die Hälfte; sie musste auch keine Schmerzmedikamente mehr einnehmen und war wieder in der Lage, längere Strecken zu laufen. Wie der Webseite von Widemann zu entnehmen ist, sind nun gleich mehrere Folgestudien geplant, die den Nutzen von Selumetinib bei Kindern wie auch Erwachsenen beweisen sollen.

Die auch nach ihrem Entdecker Morbus Recklinghausen benannte Krankheit betrifft etwa jedes 3000ste Neugeborene, davon entwickeln ein Fünftel bis zur Hälfte die hier behandelten plexiformen Neurofibrome. Sie können, je nach Lage, zu Schmerzen und Entstellungen führen, zu Blindheit, geschwächten Gliedmaßen, oder auch zu Darm- und Blasenschwäche. Vielen kann durch eine Operationen geholfen werden, bei einem Viertel ist dies allerdings nicht möglich.

Prof. Victor-Felix Mautner, Leiter der Neurofibromatose-Ambulanz am Universitätsklinikum Eppendorf sprach von einer „bedeutsamen Arbeit“ für Menschen, die durch NF-1 entstellt werden. Trotz dieses Erfolges wird Selumetinib aber in Deutschland wohl auf längere Zeit nicht verfügbar sein. Die Firma AstraZeneca, die den Wirkstoff ursprünglich gegen Lungenkrebs entwickeln wollte, ist damit nämlich in einer großen Studie gescheitert. Die Folge ist, dass Selumetinib von den Behörden für die Behandlung nicht zugelassen wurde, und auch nicht für „individuelle Heilversuche“ zur Verfügung steht. „Und dies wird auch nicht so schnell passieren“, befürchtet Mautner.

(eine ausführliche Fachversion dieser Nachricht ist erschienen am 6. Januar 2017 bei Medscape)

Quelle:

Dombi E, et al.: Activity of Selumetinib in Neurofibromatosis Type 1-Related Plexiform Neurofibromas. N Engl J Med. 2016 Dec 29;375(26):2550-2560. doi: 10.1056/NEJMoa1605943.

Impfstoff gegen Ebola

Schon im kommenden Jahr könnte ein hochwirksamer Impfstoff gegen das gefürchtete Ebola-Virus in den besonders gefährdeten Ländern Afrikas zur Verfügung stehen. Grund für diesen Optimismus ist der Ausgang mehrerer Studien mit fast 6000 Menschen, die vorwiegend in Guinea in direkten oder indirekten Kontakt mit Ebola-Infizierten Personen gekommen waren, und die den neuen Impfstoff „rVSV-ZEBOV“ bekommen hatten.

In der Fachzeitschrift The Lancet berichten Forscher um die WHO-Angestellte Dr. Ana Maria Henao-Restrepo über Einzelheiten: Demnach wurden die Teilnehmer der Studie nach dem Losverfahren entweder sofort geimpft, oder mit einer Verzögerung von drei Wochen. In der ersten Gruppe waren nach zehn Tagen keine Viren mehr festzustellen, in der zweiten Gruppe erkrankten dagegen 23 Menschen an der Seuche. Knapp drei Monate lang schauten die Forscher auch nach möglichen Nebenwirkungen von rVSV-ZEBOV. Dabei kam es zu einem Fall von extrem hohem Fieber und einer Überempfindlichkeitsreaktion, die beide glimpflich ausgingen. Ansonsten traten lediglich milde Nebenwirkungen auf Kopfweh, Müdigkeit und Muskelschmerzen.

„Beim nächsten Mal gewappnet“ – WHO-Direktorin Kieny (Foto: WHO)

Der Impfstoff, der auf einem gentechnisch veränderten Virus (VSV) basiert, war zuvor an Affen getestet worden, wo er Neuinfektionen zu 100 Prozent verhindern konnte. Bei bereits infizierten Tieren verhinderte rVSV-ZEBOV den Ausbruch der Krankheit immerhin in jedem zweiten Fall. rVSV-ZEBOV wirkt möglicherweise nicht gegen alle Stämme des Ebola-Virus gleich gut. Besonders effektiv verhindert der Impfstoff aber den Ausbruch der Zaire-Variante von Ebola, die mit einer Sterblichkeit von bis zu 90 Prozent zu den tödlichsten Infektionskrankheiten überhaupt zählt.

Die Globale Impfallianz GAVI hat fünf Millionen Dollar zugesagt, um einen Vorrat von 300.000 Dosen des Impfstoffes anzulegen. „Wenn die nächste Epidemie kommt, werden wir gewappnet sein“, sagt die Studienleiterin Dr. Marie-Paule Kieny, Stellvertretende Generaldirektorin für Gesundheitssystem und Innovation der WHO in Genf.

(eine ausführliche Fachversion dieser Nachricht ist erschienen am 4. Januar 2017 bei Medscape)

Quellen: