Ethische Bedenken? Robert Williamson kann die Gedankengänge des Fragestellers nicht nachvollziehen, fühlt sich scheinbar persönlich angegriffen. „Ich sehe absolut kein ethisches Problem darin, die Behandlungsmöglichkeiten für eine große Anzahl von Menschen zu verbessern, die an einer sehr schweren Erbkrankheit leiden.“ Der hemdsärmelige Molekularbiologe von der Londoner St. Mary’s Hospital Medical School wird spätestens Ende des Jahres eine Gentherapie gegen die Mukoviszidose- auch Cystische Fibrose oder kurz CF genannt – erproben.

Wieviel Not sich hinter den medizinischen Fachausdrücken verbirgt, machte Williamson kürzlich auf einem Gentherapie-Symposium am Max-Delbrück-Centrum in Berlin-Buch deutlich: „Allein in Deutschland gibt es rund 10.000 Patienten; deren mittlere Lebenserwartung beträgt 24 Jahre.“ Ursache ist eine krankhaft veränderte Schleimproduktion in Lunge, Bauchspeicheldrüse, Leber und anderen Organen. Die zähe Flüssigkeit führt dazu, daß die Betroffenen häufig um Luft ringen müssen. Außerdem behindert sie lebenswichtige Verdauungsenzyme auf ihrem Weg in den Magen, weshalb die Nahrung nicht ausreichend verwertet wird.

Durch eine besonders nährstoffreiche Diät sowie eine ausgeklügelte Bewegungs- und Atemtherapie konnten in den letzten Jahrzehnten beeindruckende Erfolge erzielt werden. Zudem mildern neue Antibiotika die vielfältigen Infektionen der Atemwege, unter denen die Patienten zeitlebens zu leiden haben. Als letzter Ausweg kommt für einige wenige eine Herz-Lungen-Transplantation in Betracht. Die Fortschritte sind zwar recht beachtlich – noch in den fünfziger Jahren starben fast alle CF-Patienten im Kindesalter -, können aber nicht darüber hinwegtäuschen, daß doch immer nur die Symptome behandelt werden. Nun wollen gleich fünf Arbeitsgruppen weltweit neben Williamsons Gruppe noch ein französisches und drei amerikanische Teams das Übel an der Wurzel packen.

Seit 1989 kennt man das Gen, das, wenn es lädiert ist, zu einer Mukoviszidose führt. Es enthält die Informationen zur Herstellung eines Eiweißes, das im Normalfall Natrium- und Chloridionen aus den Zellen heraustransportiert. Bei siebzig Prozent aller Betroffenen fehlt lediglich einer von 300.000 Bausteinen des CF-Gens. Der fehlerhafte Bauplan führt zur Bildung eines defekten Eiweißes. Natrium- und Cloridionen bleiben deshalb in den Zellen, die ihrer Umgebung zum Ausgleich Wasser entziehen – aus einer dünnflüssigen Schutzschicht entsteht der gefürchtete zähe Schleim.

Obwohl inzwischen dreihundert verschiedene Mutationen des CF-Gens bekannt sind, von denen zwölf gravierende Folgen haben, konnte Williamson seinen Zuhörern in Berlin-Buch auch eine gute Nachricht überbringen: „Ich denke, Sie könnten 15 kaputte CF-Gene in jeder Zelle ihres Körpers haben. So lange auch nur ein normales CF-Gen vorhanden ist, bleiben Sie gesund.“ Diese Eigenschaft verbessert die Erfolgsaussichten einer Gentherapie erheblich.

Das Ziel der Wissenschaftler ist daher nicht besonders hoch gesteckt: „Wenn nur jede zwanzigste Zelle in einer Schleimschicht normal funktioniert, würde das für einen normalen Ionentransport schon genügen.“ Dies ist eine Einsicht, die man aus Versuchen in Zellkulturen sowie an Ratten und Mäusen gewonnen hat. Mit Hilfe von „umgebauten“ Erkältungsviren ist es Ronald Crystal vom Nationalen Gesundheitsinstitut der USA in Maryland als erstem gelungen, das menschliche CF-Gen in die Lungenzellen seiner Versuchstiere einzuschmuggeln.

Crystal benutzte dazu eine Art Nasenspray, mit dem die Viren samt der heilsamen Fracht eingeatmet wurden. In den Atemwegen der Ratten konnte der Mediziner daraufhin das menschliche Eiweiß nachweisen. Auch wenn statt der Viren winzige Fettkügelchen (Liposomen) als Vehikel für den Gentransfer benutzt und per Aerosolspray in den Organismus übertragen werden, überleben die manipulierten Zellen bis zu hundert Tage. Die Erfolge im Labor genügen nach Ansicht von Williamson, um die Therapie bald an CF-Patienten zu erproben. Gegenwärtig müssen sie sich mehrmals täglich vom lebensbedrohlichen Schleim freiklopfen.

Die zuständigen klinischen Prüf- und Ethikkommissionen haben bereits die Weichen gestellt: Alle fünf Arbeitsgruppen erhielten grünes Licht, um jeweils eine kleine Zahl freiwilliger Patienten zu behandeln. Schon innerhalb der nächsten Monate sei mit dem ersten Eingriff zu rechnen, meint Williamson, der seine Erlaubnis vor zwei Wochen bekam. Er freut sich auf den unmittelbar bevorstehenden Schritt aus der Theorie in die Praxis. „Hoffentlich wird dann in wenigen Jahren eine neue Behandlung zur Verfügung stehen.“

(erschienen in der Süddeutschen Zeitung am 15. April 1993)